康霈新藥CBL-514獲歐盟EMA授予孤兒藥資格認定（ODD），將有助加速臨床開發

•  來自台灣之首見治療竇根氏症新藥CBL-514繼年初獲美FDA授予孤兒藥(ODD)與快速審查(FTD)認定後，再取得歐盟藥品管理局所頒發ODD
•  竇根氏症為尚無核准藥物之嚴重慢性罕見疾病，患者全身長有痛性脂肪瘤
•  CBL-514二期竇根氏症試驗數據顯示其可顯著清除或縮小痛性脂肪瘤50%，且可改善疼痛指數4.7分(總分10分，分數越高疼痛程度越嚴重)。美國FDA核准進行中之CBL-514臨床2b期竇根氏症試驗已於8月開始收案，預計2025年第四季取得臨床統計結果

《2024年11月12日》 康霈生技全球首創之505(b)(1)全新小分子新藥CBL-514於日前已取得歐盟藥品管理局（EMA）授予治療竇根氏症（Dercum's Disease）的「孤兒藥資格認定」（Orphan Drug Designation, ODD）。根據這項認定，康霈可獲得歐盟EMA給予的臨床開發協助、查驗登記審查費用減免及10年市場專賣保護期等多項優惠措施。除此認證之外，該候選藥物已於2024年2月取得美國食品藥物管理局（FDA）所頒發之快速審查資格（Fast Track Designation）與孤兒藥資格認定（ODD），是全球目前唯一獲美國FDA同時授予此雙資格以治療竇根氏症之新藥。由於CBL-514是目前全球治療竇根氏症的藥物中臨床開發速度最快、也是唯一在臨床療效取得統計顯著意義的新藥，未來將有機會成為全球第一個核准治療竇根氏症的藥物。且經美國與歐洲之資格認定，將有利於加速康霈對CBL-514之臨床開發，增加該產品上市後之優勢，並更快為罕病患者提供治療的選擇。

根據目前已完成之CBL-514竇根氏症二期試驗（CBL-0201DD Phase 2），CBL-514可讓高達64.5%的痛性脂肪瘤縮小超過50%或完全清除，並可顯著降低疼痛指標4.7分(總分10分，分數越高疼痛程度越嚴重)。目前經美國FDA核准執行之CBL-514竇根氏症2b期臨床試驗（CBL-0202DD Phase 2b）已於今年8月開始收案，預計2025年Q4取得臨床統計結果。

聲明

本文章及網站中所發佈之相關資料含有預測性敘述，此類敘述是基於現況的預測和評估。這些預測性敘述將受不確定性、風險與其他非本公司所能掌控等因素影響。惟仍存有許多因素可能使事件的發展或其實際結果與預測性敘述有重大差異。本公司不負任何更新或修訂之責任。此外，本新聞稿中所述療效數據係依據經美國FDA核准的客觀臨床試驗結果，並不代表上市後之療效。本公司專注於新藥研發，目前所有藥物皆處於研發階段，尚未有直接銷售至醫療機構或消費者的上市藥品。

關於歐盟孤兒藥資格 EMA Orphan Drug Designation

歐盟 EMA「孤兒藥資格」是源自歐洲議會和理事會第141/2000號法規，為歐盟為保障在歐盟患病率低於每10,000人中5人或明顯無法回收開發成本之特殊疾病，使其能有藥物可醫治而特別給予藥廠的鼓勵措施。取得歐盟 EMA授予孤兒藥資格之新藥，可獲得歐盟不同會員國各自規定之臨床試驗支出抵稅或其他審查費用減免等優惠措施；並在最後獲准上市時，如果是第一個核准用於此適應症的藥物或可顯著證明新藥的臨床療效比其他相同適應症已核准之療法更佳時，將可取得10年市場專屬期（market exclusivity）。更多關於歐盟EMA之孤兒藥資格認定之資訊，請拜訪歐盟EMA官方網站：https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/orphan-designation-overview

關於竇根氏症（Dercum's Disease）

竇根氏症為一種診斷困難、慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會長有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪瘤，是一種良性的脂肪腫瘤並伴隨該部位自發性劇烈疼痛(根據康霈已完成之竇根氏症二期試驗，平均疼痛分數為6.4/10)，具持續超過3個月的灼痛與灼熱感，進而嚴重干擾患者正常生活。竇根氏症症狀並不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短時間變大或數量增加。目前病因與其機轉尚不明，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙有關。文獻指出，美國約有12.5萬名患者，歐洲則有約24萬名患者。
目前全球尚無核准的竇根氏症藥物可治療，現今使用之緩解療法包含手術切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調節劑及電療等，然而其療效不佳並僅能短暫緩解疼痛，且伴隨多種副作用。更多關於竇根氏症之介紹，請拜訪美國罕病組織(NORD)官網：https://rarediseases.org/rare-diseases/dercums-disease/
根據國際研調機構最新報告Global Dercum's Disease Market Research Report Future 2023指出，2021年竇根氏症全球市場為113億美元，年複合成長率（CAGR）為6.76%，推估2030年全球市場為199.6億美元。

關於CBL-514

CBL-514注射劑是全球首創（first-in-class）的505(b)(1)全新小分子新藥，透過誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位脂肪，可精準減少治療部位脂肪，且不會造成其他細胞與組織壞死或明顯傷害，副作用較現有療法包含手術與其他非侵入式局部減脂產品更低，療效更佳且所需療程次數也較少。

CBL-514為具有多適應症之新藥，目前適應症包含非手術局部減脂（non-surgical fat reduction）及中/重度橘皮組織（cellulite）等，同成份之新藥CBL-514D適應症包含罕見疾病-竇根氏症（Dercum's disease）與阻塞型睡眠呼吸中止症（OSA）。截至目前，全球已共有521名受試者參與CBL-514相關臨床試驗，並有317名受試者接受過CBL-514注射治療；根據目前已完成並取得統計結果之8項臨床試驗，CBL-514在不同適應症皆展現了優異且精準的療效與良好安全性，且具有出色的統計顯著性（p<0.00001或p<0.0001），預計2025年將啟動局部減脂全球三期樞紐試驗收案。更多關於CBL-514介紹，請拜訪康霈官網：https://www.caliway.com.tw/research/15/

關於康霈

康霈生技股份有限公司於101年創立，致力於開發能超越現有療法，改變市場創新的新藥產品，將台灣充沛的新藥研發量能展現給全球生醫與醫美產業。111年12月26日康霈正式登錄興櫃，股票代號6919；113年6月通過證交所上市審查並完成上市前現金增資，並於113年10月2日正式掛牌上市。更多關於康霈，請拜訪：https://www.caliway.com.tw/

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